Genska terapija popravlja redke krvne bolezni

• Maj 5, 2024

Nemški raziskovalci so poročali, da so s pomočjo genske terapije (ali genske terapije) uspeli odpraviti okvaro gena, ki je odgovoren za Wiscott-Aldrichov sindrom bolezen, za katero se šteje, da je redka, vendar uničujoča otroci ker povzroča krvavitve podaljša z majhnimi izboklinami ali praskami. Ta motnja pusti otroke ranljive za določene vrste raka in nevarne okužbe, objavlja novinarski portal. Novice o dnevih zdravja.

Poskus je bil uspešen, ker so implantirane celice uspele povečanje števila trombocitov izboljšanje nekaterih celic imunskega sistema.

Vendar pa je eden od 10 otrok, ki so sodelovali v študiji, razvil akutno T celična levkemija , kot posledica vstavitve a zdrav gen s pomočjo virusnega vektorja (modificiranega virusa, ki deluje kot sredstvo za vnos genskega materiala v jedro druge celice).

Študija kaže potencialni napredek v EU. \ T gensko terapijo z genskimi boleznimi, je dejal specialist in direktor Center odličnosti za staranje in popravilo možganov na Univerzi Južne Floride, Paul Sanberg za Novice o zdravju čeprav je ugotovil, da je treba najti učinkovitejše vektorje in zavarovanja

Otroci, ki razvijejo Wiskott-Aldrichov sindrom, se rodijo z a genetske napake podedoval v X kromosom , ki vpliva na število in velikost. \ t trombociti in jih naredi bolj dovzetne za krvavitev in trpljenje okužb

Najbolj uporabljeno zdravljenje za ta sindrom je presaditev hrbtenjače To lahko zdravi bolnika, čeprav je nevaren postopek zaradi zavrnitve, ki jo telo lahko ustvari, in do okužb, ki se pojavijo pozneje.

Video Medicina: ZEITGEIST: MOVING FORWARD | OFFICIAL RELEASE | 2011 (Maj 2024).